Planos de saúde e tratamentos experimentais: o que diz a lei e por que os casos chegam à Justiça

Luciano Teixeira – São Paulo

Nos últimos anos, a judicialização da saúde tem se intensificado no Brasil, e um dos pontos mais controversos envolve a obrigação dos planos de saúde em custear tratamentos experimentais ou não aprovados pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). De um lado, pacientes e familiares buscam desesperadamente alternativas em situações de risco de vida. De outro, operadoras alegam que a legislação e os contratos não obrigam a cobertura de terapias experimentais, principalmente quando não constam no rol de procedimentos obrigatórios da Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS).

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Nos últimos anos, diversos tribunais têm consolidado entendimentos importantes em relação à cobertura de tratamentos considerados experimentais ou não previstos no rol da Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS). Um exemplo foi o caso de um paciente com osteoporose, no qual o Tribunal de Justiça de São Paulo (TJSP) determinou a cobertura do medicamento ácido zoledrônico, com base em laudo médico e parecer técnico. A negativa da operadora foi considerada abusiva, resultando inclusive em indenização por danos morais.

Outro caso relevante envolveu uma paciente com câncer de mama HER2 metastático. Apesar de o medicamento prescrito ser eficaz e devidamente registrado, a operadora se recusou a custear o tratamento alegando que ele era experimental. O TJSP afastou a tese, ressaltando que a negativa colocava em risco a vida da paciente, e determinou a cobertura. Em situações semelhantes, os tribunais têm priorizado o direito constitucional à saúde em detrimento de interpretações restritivas das operadoras.

Também ganharam destaque decisões sobre terapias alternativas e doenças raras. Um exemplo foi a autorização para cobertura de musicoterapia e cannabis medicinal para um paciente com autismo, considerando a autorização excepcional da Anvisa para a importação do medicamento e a necessidade de vigilância técnica.

Em nova decisão, um paciente com doença de Huntington obteve o custeio do medicamento de alto custo Austedo, mesmo sem previsão no rol da ANS. A decisão se baseou em laudo médico e em nota técnica do Núcleo de Apoio Técnico do Poder Judiciário (Nat-Jus), reforçando os critérios da lei e a vulnerabilidade do paciente.

O que são tratamentos experimentais?

Tratamentos experimentais são aqueles que ainda não passaram por todas as fases de estudo clínico e, portanto, não têm comprovação científica robusta de eficácia e segurança. “Trata-se de um medicamento que ainda não foi aprovado sob o ponto de vista ético e regulatório e, portanto, não tem registro perante a Anvisa”, destaca Elysangela Rabelo, sócia da área de Life Sciences e Healthcare do Demarest.

Dentro dessa categoria, é comum a discussão sobre os chamados medicamentos “off label”, quando um remédio aprovado para uma determinada indicação é prescrito para outra finalidade não prevista na bula. “Assim, há casos em que um medicamento tem registro na Anvisa para determinada indicação, mas, se utilizado para uma indicação diferente, não constante do registro, isso será entendido como um uso off label que, portanto, não foi aprovado sob as perspectivas ética (ensaio clínico) e regulatória (Anvisa)”, ressalta Rabelo. Esse é o caso, por exemplo, do Ozempic, que virou febre no tratamento contra o emagrecimento.

O que diz a lei dos planos de saúde?

A Lei nº 9.656/1998, conhecida como a Lei dos Planos de Saúde, estabelece que as operadoras devem garantir a cobertura mínima definida pela ANS. O rol de procedimentos e eventos em saúde da ANS é atualizado periodicamente e traz a lista de tratamentos que as operadoras são obrigadas a custear.

“O rol da ANS é a principal referência técnica para garantir segurança assistencial e previsibilidade financeira, mas o STJ decidiu que o rol é taxativo, com exceções, permitindo flexibilização em casos justificados”, diz Elysangela Rabelo.

O artigo 10 da lei é claro ao excluir expressamente a obrigação de cobertura para tratamentos experimentais. “É vedada a cobertura de tratamentos clínicos ou cirúrgicos experimentais e de procedimentos clínicos ou cirúrgicos para fins estéticos, bem como próteses para fins estéticos.” Assim, em tese, as operadoras não são obrigadas a custear procedimentos que ainda estejam em fase experimental ou que não tenham aprovação da Anvisa.

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E quando a Justiça determina a cobertura?

Apesar da previsão legal, diversas decisões judiciais têm determinado a cobertura de tratamentos experimentais em situações específicas, especialmente quando está em jogo a vida do paciente ou quando há risco de agravamento irreversível da doença.

A base dessas decisões está no direito constitucional à saúde (artigo 196 da Constituição Federal), que impõe ao Estado — e, por extensão, aos planos de saúde — o dever de garantir o acesso a tratamentos necessários para preservação da vida.

O Superior Tribunal de Justiça (STJ) já firmou entendimento de que o rol da ANS é, em regra, taxativo, ou seja, define as coberturas obrigatórias. No entanto, existem exceções:

1. Quando não existe substituto terapêutico no rol;
2. Quando há comprovação científica da eficácia do tratamento;
3. Quando órgãos técnicos de renome reconhecem o tratamento;
4. Quando há recomendação médica fundamentada;
5. A negativa representa risco de agravamento da condição clínica ou morte do paciente.

Com base nesses critérios, magistrados têm determinado que planos custeiem tratamentos fora do rol ou ainda não aprovados pela Anvisa, principalmente em doenças graves como câncer. “Essas decisões não são aleatórias. A jurisprudência tem evoluído no sentido de permitir o uso compassivo ou excepcional, desde que haja evidência científica e respaldo técnico, buscando um equilíbrio entre o texto legal e a realidade dos avanços médicos”, explica Henderson Fürst, advogado da área da saúde, especialista em Direito e Bioética.

Terapias

Nos últimos anos, têm ganhado destaque os casos em que pacientes acionaram a Justiça para obter terapias classificadas como experimentais, como terapias genéticas e celulares, tratamentos para cânceres raros, medicamentos importados sem registro e até o uso de cannabis medicinal. Muitos desses casos envolvem doenças graves, ausência de alternativas terapêuticas e pedidos urgentes de cobertura. Veja os mais recorrentes.

• As terapias gênicas e celulares, como o CAR-T Cell para leucemias e linfomas, coletam linfócitos do próprio paciente, alteram-nos geneticamente em laboratório e os reinfundem para atacar tumores. Apesar de aprovadas em alguns países, no Brasil várias aplicações ainda são consideradas experimentais pela Anvisa. O mesmo ocorre com o uso de células-tronco em doenças neurológicas (ELA, esclerose múltipla) e cardíacas graves, o que leva planos a negarem a cobertura.
• O caso do Zolgensma®, usado na atrofia muscular espinhal (AME), ilustra bem o impasse. Antes de ser registrado pela Anvisa em 2022, inúmeras famílias acionaram a Justiça para importar o medicamento, que custa mais de R$ 10 milhões por dose.
• O Lunsumio®, indicado para linfoma folicular, também gera disputas, pois, embora aprovado na Europa e nos EUA, ainda está em avaliação no Brasil.
• Medicamentos de alvo molecular e imunoterapias têm avançado no tratamento de cânceres agressivos como o câncer de mama triplo-negativo e o melanoma metastático, mas muitos ainda não foram incluídos no rol da ANS. Tribunais costumam decidir a favor do paciente quando o tratamento convencional falhou e há laudo médico detalhado.
• Doenças como a distrofia muscular de Duchenne ou a AME frequentemente envolvem terapias de alto custo e sem alternativas.
• O Nusinersen® (Spinraza), por exemplo, só foi fornecido de forma ampla após decisões judiciais obrigando planos e o SUS a custearem o medicamento. Nessas situações, a negativa de acesso pode significar perda da única chance de sobrevivência.
• A Anvisa autoriza a importação excepcional de produtos à base de cannabis, como o óleo de CBD, mas muitos não possuem registro definitivo. Isso leva planos a negarem cobertura, alegando caráter experimental. Pacientes com epilepsia refratária, autismo, dores crônicas e efeitos colaterais de tratamentos oncológicos relatam melhora significativa, mas o custo elevado dificulta o acesso. Em alguns casos, tribunais determinam que as operadoras cubram o tratamento, especialmente quando há laudo médico comprovando a necessidade.

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Carlos Araújo, advogado do Cesar Peres & Luciano Sociedade de Advogados, ressalta que a legalização dos tratamentos à base de Cannabis em diversos países, a partir de 2013, viabilizou um número crescente de pesquisas que apontam para o potencial terapêutico dos canabinoides. “Isso tem encorajado médicos e pacientes optarem por esta via alternativa aos tratamentos tradicionais”, diz.

Impacto econômico e riscos envolvidos

As operadoras alegam que o custeio de tratamentos experimentais desequilibra o sistema de saúde suplementar, que é baseado em mutualidade — o rateio dos custos entre todos os beneficiários. Segundo o setor, a judicialização, quando obriga a cobertura de tratamentos fora do rol da ANS ou não aprovados pela Anvisa, pode gerar custos imprevisíveis e afetar o equilíbrio econômico-financeiro dos contratos.

“De um lado, a Constituição Federal assegura a todos o direito à saúde, impondo ao Estado o dever de garantir o acesso a tratamentos necessários à preservação da vida e da dignidade da pessoa humana. Por outro lado, os contratos de planos de saúde, regidos pela regulação da ANS, dependem do equilíbrio atuarial para garantir sua sustentabilidade e continuidade na prestação dos serviços”, afirma Ana Cândida Sammarco, sócia de Life Sciences do Mattos Filho.

A advogada explica que o STJ tem reconhecido a importância de se observar as cláusulas contratuais e os limites estabelecidos pela regulação, especialmente quanto ao rol de procedimentos da ANS, mas também tem afirmado que tais limites não podem ser interpretados de forma absoluta quando estiverem em jogo direitos fundamentais, como a saúde.

De um lado, a jurisprudência do STJ evidencia uma tendência de relativização do rol taxativo da ANS em situações excepcionais, especialmente quando comprovada a imprescindibilidade do tratamento e a inexistência de alternativa terapêutica prevista no rol, desde que haja respaldo médico e científico.

De outro, o Tribunal também ressalta a necessidade de evitar decisões judiciais que imponham obrigações desproporcionais ou que comprometam o equilíbrio econômico-financeiro dos contratos, sob pena de inviabilizar o próprio sistema de saúde suplementar. “Assim, busca-se um ponto de equilíbrio, em que a intervenção judicial seja pautada por critérios técnicos, análise individualizada dos casos e respeito à regulação setorial, de modo a garantir o acesso à saúde sem desconsiderar a viabilidade econômica das operadoras”, ressalta Sammarco.

Além do impacto financeiro, há também riscos clínicos. Tratamentos experimentais podem não ter eficácia comprovada e podem gerar efeitos adversos graves. Por isso, as operadoras argumentam que a negativa de cobertura nesses casos está em conformidade com a lei e com a proteção ao próprio paciente.

Entidades de defesa do consumidor e associações de pacientes afirmam que a negativa automática fere o direito à saúde e pode significar uma sentença de morte para pessoas sem outras opções terapêuticas.

Por que esses casos continuarão chegando ao Judiciário?

A ausência de uma legislação mais detalhada sobre tratamentos experimentais e a rigidez do rol da ANS são fatores que contribuem para a judicialização. Além disso, a urgência de pacientes com doenças graves ou raras faz com que busquem o Judiciário como última esperança. Advogados especializados destacam que cada caso é analisado individualmente, levando em conta a gravidade da doença, a existência (ou não) de alternativas terapêuticas e a recomendação médica.

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“O Direito à Saúde não é ilimitado, mas tampouco pode ser condicionado a decisões unilaterais do mercado. O equilíbrio está na construção de uma governança sanitária cooperativa, onde o Judiciário atua com prudência e base científica, e o setor suplementar responde com transparência, previsibilidade e ética. Essa é a adequada forma de compreendermos nossa democracia sanitária”, avalia Henderson Fürst.