Anvisa libera remédio inédito para tratar doença rara detectada no teste do pezinho
Da redação de LexLegal
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro do Sephience, novo medicamento voltado ao tratamento da fenilcetonúria (PKU). A doença genética impede que o corpo processe a fenilalanina, um aminoácido presente em proteínas. Sem o controle adequado, essa substância se torna neurotóxica, causando danos cerebrais graves e irreversíveis.
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O medicamento atua como um facilitador químico para a quebra da fenilalanina no sangue. De acordo com a Anvisa, o uso do fármaco em pacientes pediátricos e adultos permite uma flexibilização na dieta rigorosa que esses pacientes devem seguir, melhorando o bem-estar e prevenindo sequelas como a deficiência intelectual severa.
No Brasil, a fenilcetonúria atinge um a cada 15 mil nascidos e é identificada logo nos primeiros dias de vida por meio do Programa Nacional de Triagem Neonatal, o popular Teste do Pezinho. O diagnóstico precoce é vital, já que os sintomas físicos e o atraso no desenvolvimento motor só se tornam visíveis por volta dos seis meses de idade.
“A elevação dessa enzima no sangue tem efeito neurotóxico e suas sequelas são graves – com o desenvolvimento de déficits neurocognitivos e deficiência intelectual severa e irreversível”, indicou a agência. A recomendação médica é que o controle dos níveis desse aminoácido comece no primeiro mês e dure por toda a vida.
Além do tratamento medicamentoso, as famílias devem monitorar rótulos de alimentos industrializados, já que substâncias como o adoçante aspartame são proibidas para quem tem a condição. O SUS oferece o exame de detecção gratuitamente em todo o território nacional, garantindo que o tratamento dietoterápico e agora medicamentoso possa ser iniciado tempestivamente.
“O controle dos níveis séricos da fenilalanina deve ser iniciado no primeiro mês de vida e mantido a vida inteira. O medicamento aprovado, indicado para pacientes pediátricos e adultos, ajuda justamente na quebra desse aminoácido e pode ampliar as possibilidades de dieta, melhorar a qualidade de vida e o bem-estar dos pacientes”, completou a Anvisa.
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A chegada do Sephience ao mercado brasileiro representa um avanço na medicina personalizada para doenças raras. Com a nova opção terapêutica, o país fortalece sua rede de assistência a erros inatos do metabolismo, permitindo que crianças diagnosticadas pelo Teste do Pezinho tenham um desenvolvimento cognitivo preservado e maior integração social.
